Simplifier et accélérer l’accès aux médicaments hors AMM

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Simplifier et accélérer l’accès aux médicaments hors AMM : les promesses de la refonte des dispositifs d’autorisation et de recommandation temporaire d’utilisation (ATU/RTU)

 

La France, pionnière en matière d’accès précoce aux médicaments innovants

Mises en place dans les années 90, les autorisations temporaires d’utilisation ont permis à de nombreux français souffrant de maladies graves et/ou rares et se trouvant sans aucune alternative thérapeutique, d’avoir accès à des médicaments innovants avant que ne soient délivrées leurs autorisations de mise sur le marché (AMM).

En 30 ans, de nouveaux dispositifs ont vu le jour et de nombreuses réformes se sont succédées concernant l’accès aux médicaments en dehors de leurs AMM, complexifiant in fine la lisibilité et l’utilisation de ces dispositifs pour tous les acteurs concernés.

Une refonte totale de ces dispositifs est portée par le PLFSS 2021. L’objectif est de  de « simplifier les demandes, d’harmoniser les procédures, de garantir un accès immédiat des patients aux traitements et une prise en charge rapide pour ces médicaments tout en assurant la soutenabilité financière du dispositif pour l’assurance maladie » .

La mesure propose donc la mise en place de deux nouveaux systèmes d’accès aux médicaments : précoce et compassionnel.

 

– Un « accès précoce » pour  les  médicaments  innovants en développement et destinés à être mis sur le marché, le laboratoire s’engageant à déposer une AMM rapidement (sans pouvoir dépasser une limite qui sera fixée par décret). Cet accès précoce  permet d’unifier 5 dispositifs existants à l’heure actuelle en un seul. Le dossier unique doit être déposé par le laboratoire auprès de l’ANSM, de la HAS et des autorités ministérielles. Même si l’ANSM effectue l’analyse de la balance bénéfices/risques du médicament, c’est l’HAS qui est décisionnaire et qui délivre l’autorisation d’accès selon 4 critères (en plus de celui de la balance B/R effectué par l’ANSM) :  

  • Maladie grave, rare ou invalidante
  • Impossibilité de différer la mise en œuvre du traitement
  • Absence d’alternative thérapeutique
  • Médicament présumé innovant (cet item sera à préciser par l’HAS)

L’HAS définira également les données à recueillir en vie réelle par le laboratoire (efficacité, effets indésirables, conditions réelles d’utilisation et caractéristiques de la population) qui seront analysées lors de la demande de remboursement au régime de droit commun.  Les bénéfices escomptés sont une procédure facilitée grâce à un seul dispositif (au lieu de 5 précédemment) et un seul décisionnaire, la HAS, mais également accélérée puisque une réponse doit être fournie au laboratoire dans un délai de 60 à 80 jours. 

 

 

– Un «accès compassionnel». A l’heure actuelle,  en l’absence d’alternative médicamenteuse appropriée, les médecins sont autorisés à prescrire un médicament disposant d’une AMM  dans une autre indication ou dans des conditions d’utilisation différentes. En vue d’encadrer et de sécuriser une pratique de prescription hors AMM, l’ANSM peut établir de sa propre initiative une recommandation temporaire d’’utilisation (RTU). En pratique, ce dispositif est peu utilisé (moins de 30 RTU après 8 ans d’existence).  Ce dispositif sera remplacé par «l’accès compassionnel».

Il concerne les médicaments dont aucun développement dans cette indication n’est envisagé mais qui répondent à un besoin thérapeutique non couvert. Une demande d’autorisation peut être effectuée par le prescripteur pour un traitement nominatif pour une durée d’un an, renouvelable (ancien ATU nominative) ou un encadrement peut être réalisé à l’initiative de l’ANSM pour 3 ans, renouvelable (ancien RTU).  L’ANSM définit le protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients via le recueil d’informations concernant l’efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles d’utilisation du médicament et les caractéristiques de la population.

L’avis est rendu par l’ANSM et il repose sur 3 conditions cumulables :

  • Absence d’alternative thérapeutique
  • Balance bénéfices / risques présumée favorable
  • Médicament non inclus dans un essai clinique à des fins commerciales

Le bénéfice escompté est une généralisation de l’utilisation de ce dispositif, dont l’équivalent actuel est peu utilisé.

 

 

Les députés ont adopté  le 23 octobre le projet de loi concernant la refonte des dispositifs ATU/RTU. Cet article fait parti de ceux transmis au Sénat, qui l’examine en commission depuis le 4 novembre.

Les nouveaux dispositifs « accès précoce » et « accès compassionnel » devraient être effectifs au plus tard le 1er Juillet 2021.

 

Fanny ROY – consultante santé

 

 

 

 

Pour en savoir plus :

  • Dossier de presse projet de loi de financement de la sécurité sociale (plfss) pour 2021  – Cliquez ici
  • Annexe 9 du PLFSS Cliquez ici
  • Projet de Loi transmis au sénat, article 38 : Cliquez ici
  • Rapport d’information sur l’accès précoce à l’innovation en matière de produits de santé du Sénat Cliquez ici  

 

AMM  : Autorisation de Mise sur le Marché

ANSM : Agence nationale de sécurité du médicament

ASMR : Amélioration du Service Médical Rendu

ATU : Autorisations Temporaires d’Utilisation

CEPS : Comité Economique des Produits de Santé

RTU :  Recommandations Temporaires d’Utilisation

HAS : Haute Autorité de Santé

PLFSS : Projet de Loi de Financement de la Sécurité Sociale